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Romanrecherche: in-vivo-Gentherapie mittels CRISPR / Cas9
 
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Muddler



Anmeldungsdatum: 30.10.2017
Beiträge: 1

BeitragVerfasst am: 30. Okt 2017 21:12    Titel: Romanrecherche: in-vivo-Gentherapie mittels CRISPR / Cas9 Antworten mit Zitat

Hallo!

Ich arbeite gerade an einem Roman, in dem Gentherapie eine zentrale Rolle spielt und hoffe hier auf fachkundige Kritik und Anregungen.
Meine Ausführungen benutzen hoffentlich das "richtige" Vokabular und sind ausreichend verständlich...

Also: Ein Teil der Handlung besteht darin, dass ein Forscher eine in-vivo Gentherapie an sich selbst durchführt. Er versucht einige DNS-Sequenzen in sein Genom zu integrieren, die für modifizierte Neurotransmitter-Transportproteine und cerebrale Regulatorgene kodieren.

Hier nun mein bisheriger Kenntnisstand und meine Fragen:

Wenn er mit der CRISPR / Cas9-Methode sein Genom editieren will, benötigt er dafür einen Vektor. In der aktuellen Forschung sind dies in erster Linie Adeno-Assoziierte-Viren, soweit ich weiß. Diese sind sehr "sicher", verfügen aber nur über eine begrenzte "Kapazität" von ca. 4,7 kilobasen, so dass keine beliebig langen Sequenzen eingeführt werden können.
Stimmt das so weit??


Hier nun die Fragen:

- Da es in erster Linie um Hirnfunktionen geht, muss dafür gesorgt werden, dass die Vektoren auch im Hirngewebe ankommen. Können über das periphere Blut applizierte Vektoren überhaupt die Blut-Hirn-Schranke überwinden? Gibt es bestimmte Virustypen, die genau dies können? Oder müsste er einen anderen Weg finden, zum Beispiel über einen implantierten cerebralen Shunt?

-Abhängig von der verwendeten Methode gibt es ja permanente Genom-Veränderungen ("stabile Transfektion") oder vorübergehende Effekte ("transiente Transfektion"). Was wäre bei den benutzten AAV-Vektoren zu erwarten? Oder hat das gar nichts mit dem benutzten Virustyp zu tun? (Es ist hierbei regelmäßig von "Plasmiden" die Rede. Ich habe nur nicht herausfinden können, wann die DNS in Plasmiden in die Zielzelle eingeschleust wird und wann nicht...)

Wenn die Effekte nur passager wären, in welchen Abständen müsste er dann die Therapie wiederholen, wenn er die Auswirkungen aufrecht erhalten will? (nur grobe Schätzung. Eher Tage, Wochen oder Monate)

- Da die "Ladekapazität" der AAV-Vektoren begrenzt ist, wie würde realistischer Weise die Umsetzung größerer Veränderungen aussehen? Kann man mehrere verschiedene Vektoren herstellen, die unterschiedliche Veränderungen auslösen und diese dann gleichzeitig applizieren?
Ist eventuell die gestückelte Implementierung eines größeren Gens möglich? Oder ist es nur machbar/sinnvoll, Gensequenzen integrieren zu wollen, die kurz genug sind, um "im Ganzen" in den Virusvektor hineinzupassen?
Würde die gleichzeitige Anwendung verschiedener Genmodifikatoren sich wohlmöglich gegenseitig stören und ist deshalb zu riskant / unmöglich?



Wahrscheinlich klingt all das aus tatsächlicher wissenschaftlicher Sicht ziemlich albern oder ist schlichtweg Unsinn...
Ich würde mich trotzdem sehr über Antworten und Kommentare aller Art freuen!

Vielen Dank im Voraus!
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